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儿童罕见病新药研发：良医妙药新天地

2015-09-17
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美国电影《良医妙药》是根据真人真事改编的一个关于儿童罕见药研发的案例，其故事情节从一个美国中产阶级家庭的两个孩子开始。这两名小孩均得了一种罕见的遗传类疾病——庞贝氏症（Pompe Disease）。其父亲约翰一路求医问药，但最终因为该疾病极为少见而无药可救。由于不愿意看着自己的孩子这样白白死去，约翰决定背水一战，自己投资兴建医药工厂，研发治疗庞贝氏症的药物。后来，约翰发现希尔博士的新药研究有望治愈此症，但患有庞贝氏症的孩子随时可能发病而死亡，与死神赛跑故事由此展开……



儿童临床试验之难
影片中约翰的儿童临床药物研究面临一系列的现实困难。一方面，儿童临床试验需要在大型医院内进行，但是因为收益低、风险高等因素，很难找到医院为其提供条件进行新药临床试验。那么，约翰是否愿意用自己的孩子为这种新药做试验呢？就算可行，其仍旧面临伦理道德和儿童保护相关的法律风险；另一方面，约翰找到对治愈庞贝氏症具有一定疗效的新药后，其上市过程中仍旧将面临重重难关。例如，由于罕见病患病人群数量少，申请难度大，在政府审批手续和相关法律法规等方面将面临重重关卡。
事实上，影片所反映的现象也正是现如今真实情况的写照，儿科临床试验的开展确实存在诸多困难，也一直是儿科药品研究中的主要阻碍。这其中包括对知情同意书的理解、受试儿童的招募、经济补偿、医学伦理道德以及儿童的依从性等各个方面。例如，儿科临床试验家长是主要的决策者，儿童在受试过程中接受药物治疗和各项检查往往会恐惧、痛苦与不适，这使得儿童的招募和完成所有治疗变得异常困难。而罕见病儿童药的研发更是难上加难。

罕见病“青睐”儿童
罕见病是指那些仅在极少数人的身上所发生的极为少见的病症。世界卫生组织将罕见病定义为：罹病人数占总人口的0.65％。~1％。之间的疾病或病变。由于大部分的罕见病都是遗传性疾病，多由出生后发现，因此，许多罕见病在儿童身上多发，尤其集中在低龄儿童中。研究表明，罕见病死亡率极高，约有30%患有罕见病的儿童会在5岁之前死亡。常见的罕见病如苯酮尿症、重型地中海贫血、成骨发育不全症等几乎都集中在儿科患者中。由于罕见病在低龄儿科人群中的分布率高、治疗难度大，一直以来被称为是儿科中的“绝症”。

美国罕见病新药热潮
患病人群不到10万人的疾病治疗药物被称为孤儿药，罕见病儿童用药更可以称作是“孤儿药”中的孤儿，但是美国食品和药物管理局（FDA）针对孤儿药提供了政策支持，加快了药物审批流程，因此其相关罕见病研发也走在了世界前列。美国FDA对罕见病新药的研发提供快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）和加速批准（Accelerated Approval）三种优惠措施。其主要目的在于缩短严重疾病治疗药物的临床应用实践时间，加快新型药物的研发，尤其是当该药物是第一个可用于治疗现有疾病或具有超过现有疗法的优势药物。此政策对严重疾病或病症治疗可能提供重要改善的药物（通常为罕见病用药）给予了特别的优待，使得国外掀起了一股罕见病药物研发的热潮，也起到了十分积极的新药研发促进效果。例如，近几年开发的罕见病抗神经细胞瘤药物Unituxin、抗粘多糖储积症药物Vimizim等多种新型药物挽救了不少罕见病患儿。

我国相关政策进展
为进一步规范和指导我国儿科人群药物临床试验，促进儿科用药质量的提高，我国国家药品审评中心组织于今年8月4日起草了《儿科人群药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。需要指出是，儿童临床试验受试者招募困难、配套激励政策不及预期、试验费用高而用药市场小，此次征求意见稿除了关注临床试验安全性以外，更应该关注相关优惠政策的推出与实行。

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