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FAQs

小核酸药物siRNA和ASO的区别主要有哪些?

1、化学结构的区别

ASO是单链,siRNA是双链。

2、作用机制的区别

ASO或通过RNase H降解靶mRNA,或通过空间位阻干扰mRNA功能,siRNA主要通过RISC降解mRNA。

3、发挥药效的细胞空间

Rnase H在胞质和胞核都有,ASO可以在胞质和胞核发挥作用,但RISC只在胞质,故siRNA只在胞质发挥作用。

4、药效作用持久性及是否可以放大

RISC可反复作用靶标mRNA,药效会持久。

另外siRNA被释放的正义链或被降解,也可作为引物,在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下以靶mRNA为模板扩增得到dsRNA,dsRNA又被Dicer降解成siRNA,登录RNAi循环,从而药物效果级联放大。

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