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FDA加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody上市丨“美”天新药事

2023-04-26
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医线药闻

1、4月26日，美国FDA宣布，加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen）上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法。这也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。
2、4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。
3、4月25日，渤健/lonis联合宣布FDA加速批准其ALS新药tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变的AL）患者，tofersen也是首款ALS基因突变的靶向药。Tofersen是Ionis与Biogen共同研发的一种用于治疗SOD1基因突变ALS患者的反义寡核苷酸药物。
4、近日，蓝鸟生物宣布，已经提交了治疗镰状细胞病（SCD）基因疗法lovotibeglogene autotemcell (lovo-cel)的生物制剂许可申请(BLA)。该疗法用于12岁及以上有血管闭塞事件(镰状细胞堵塞血管时发生的疼痛发作)病史的SCD患者。
5、4月25日，Insulet公司宣布，美国FDA批准该公司的最新产品Omnipods GO，这是一种用于输送基础胰岛素的胰岛素泵，可在72小时内提供固定速率的连续速效胰岛素，用于18岁及以上的2型糖尿病患者并进一步简化他们的疾病管理流程，这些患者以往通常需要每天注射长效胰岛素。

投融药事

1、4月26日，Stablix宣布，与Vertex Pharmaceuticals达成一项战略合作和许可协议，针对涉及多种疾病的特定靶点，发现和开发以靶向蛋白稳定为目的创新RESTORAC小分子。
2、近日，深圳市梅丽纳米孔科技有限公司完成数千万元A+轮融资。本轮融资由安图生物独家战略投资，所投资金将主要用于继续深入纳米孔基因测序技术研发，加速系列产品迭代及终端落地。

科技药研

1、近日，一篇发表在国际杂志Nature上的研究报告中，来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究发现，胰腺导管腺癌（PDA，一种极具侵袭性的癌症形式）或能利用一种独特的代谢通路，而正常生长的成体细胞很少利用这种通路来获取并产生营养物质；这种代谢通路需要称之为鸟氨酸转氨酶(OAT)的酶类来发挥功能，从而就为开发特异性靶向作用PDA且副作用较少的新型疗法提供了新的机会[1]。

Lee, MS., Dennis, C., Naqvi, I. et al. Ornithine aminotransferase supports polyamine synthesis in pancreatic cancer. Nature (2023). doi：10.1038/s41586-023-05891-2

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