时隔一年，卫计委于2017年5月12日发布“第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单”。2016年5月卫计委曾公布32个药品名单，第二批公布40个药品名单。然而，即使卫计委从临床需求层面出台了儿科鼓励目录，当儿童药研发政策未能明朗，生产企业也未必肯冒然投入资源。

首批分析：有望产业化的最多25%？

32个产品中，成都天台山制药有限公司和四川鼎诺泰宸科技有限公司联合申报的左乙拉西坦注射液在“首批鼓励研发申报儿童药品清单”上，且被CDE于2016年9月列为“拟纳入优先审评程序药品注册”名单产品。查询2017年5月5日CDE的纳入优先审评品种名单栏目发现，只有优时比贸易（上海）有限公司的左乙拉西坦注射用浓溶液最终被优先审评。优时比的左乙拉西坦注射用浓溶液和成都天台山制药有限公司的左乙拉西坦注射液都同属于第一批自查名单内产品，先后登录药物临床试验数据现场核查计划公告（第7号)和药物临床试验数据现场核查计划公告（第8号)，但都未有审批结果，左乙拉西坦注射液在我国暂未有产品上市。

首批鼓励研发申报儿童药品清单产品中，如表1所示，除了碳酸氢钠注射液2016年有厂家申报补充申请之外，其余产品2016年以后都无新注册申请。

考虑以往的申报记录，首批鼓励研发申报儿童药品清单产品有可能获批生产的仅普萘洛尔口服溶液、地西泮直肠用溶液、尼莫地平口服液、注射用重组人甲状旁腺素、重组人胰高血糖素类多肽注射液、盐酸肾上腺素注射液、碳酸氢钠注射液和左乙拉西坦注射液8个产品，即仅25%产品有可能登录产业化。由此可从侧面看到儿科产品虽然政策在大力扶持，然而实际愿意投入的厂家寥寥无几。

表1 首批鼓励研发申报儿童药品清单产品申报现状

（数据来源：咸达数据V3.2）

第二批趋势：会否重蹈首批覆辙？

笔者从40个产品中筛选10个较有市场潜力的产品后发现，10个产品主要来源于消化系统疾病用药、心血管系统疾病用药、内分泌系统疾病用药、抗生素。

由表2可见，通化茂祥制药有限公司的环磷酰胺片已上市50mg，该公司只需要补充申报25mg。该药曾上市的厂家有ASTA Medica AG、上海华氏制药天平制药厂、公主岭市红光制药厂、南通精华制药、吉林省辉南长龙生化药业、山西泰盛制药、广州白云山、光华制药、朝阳富祥药业、辽宁绿丹药业和通化茂祥制药，以上厂家没有再注册此产品，最终导致此产品剂型是独家。

醋酸去氨加压素喷雾剂2005年曾获批临床但一直没申报生产。

综上所述，以上产品在过往的注册申报中，即使是比较热门的化学药，但是剂型比较偏门，申报的厂家数并不多。按目前的申报现状来看，第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单仍有可能遇冷。

表2 第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单最有潜力申报现状

（数据来源：咸达数据V3.2）

儿童药立项少：临床试验指导原则迟迟未发

2015年以来，CFDA改革伴随着对儿童用药研发的大力扶持。这从2017年总局关于征求“关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权益的相关政策（征求意见稿）”意见的公告也可以看到：对批准上市的创新药，给予6年数据保护期；既属于创新药又属于罕见病用药、儿童专用药，给予10年数据保护期；属于改良型新药的罕见病用药、儿童专用药，给予3年数据保护期。“总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见”优先审评审批的范围包括儿童用药品。

药品采购方面，“国务院办公厅关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见”妇儿专科非专利药品暂不列入招标采购的药品，而采取直接挂网采购药品，这是国家从药品价格和药品供应可及性方面对儿童药的扶持。

然而，儿童用药的研发迟迟不见起色，关键点还是在于临床试验较难执行。2015年征求“儿科人群药物临床试验技术指导原则”意见、2016年征求“成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则”意见、2017年征求“儿科用药非临床安全性研究技术指导原则”意见，近三年的技术指导原则都没正式公布稿。

“儿科人群药物临床试验技术指导原则”征求意见稿中，知情同意部分要求父母/法定监护人的知情同意，以及儿科受试者的知情同意，这意味着除非儿童病患是罕见病或重症急需要新药救治，一般的疾病较难获得父母/法定监护人的知情同意。

“成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则”仍在征求意见，儿童用药哪些情况可以免临床的指导规范也未出，因此，生产企业对于儿童药更多的是观望而非投入。

小结

当研发政策未明朗时，即使卫计委从临床需求层面出台了儿科鼓励目录，生产企业也未必肯冒进投入资源。市场期望值和研发难度都是生产企业所关注的，2017年第二批目录所提倡的产品部分比首批更有潜力，若2017年儿童用药的研发相关政策更为明朗，预计第二批将会有更多企业愿意立项。